کشف روش جدید درمانی برای بیماری هموفیلی

ساختار بخشی از دی‌ان‌اِی.

 

دانشمندان علوم پزشکی با کمک راه‌های جدیدی از ژن‌درمانی می‌توانند با کاهش خطر خونریزی در بیماران هموفیلی وضعیت آنها را به شکل چشمگیری بهبود ببخشند.
این پژوهش در یکی از بیمارستان‌های شهر مِمفیس آمریکا صورت گرفته و آزمایش‌های بالینی آن در دانشگاه لندن با نتایج مثبت به پایان رسیده‌است.

هموفیلی (خون‌تَراوی) یک بیماری ارثی است که باعث می‌شود خون فرد قابلیت انعقاد را از دست داده و به این خاطر خون در محل بریده شدن بند نیاید.

آزمایش این روش درمانی جدید در مورد شش بزرگ‌سال مبتلا به بیماری هموفیلی موروثی نشان داده‌است که این روش به شکل چشمگیری از خونریزی‌های شدید و دردناک این گروه از بیماران جلوگیری می‌کند.

این تحقیقات نشان داد که در مورد چهار نفر از بیماران بدون آنکه نیازی به تزریق پروتئین داشته باشند و فقط با ژن‌درمانی خونریزی آنها قطع شده‌است.

یکی از پژوهشگران ارشد در این تحقیقات که از اعضای بخش مطالعات سرطان دانشگاه لندن است می‌گوید: «این روش به طور بالقوه می‌تواند وضعیت سلامتی و زندگی بیماران هموفیلی را دگرگون کند و در عین حال گام بسیار مهمی در پیشرفت روش‌های ژن‌درمانی است.

هم‌اینک این روش در مورد بیماران هموفیلی B نتیجه‌بخش بوده و در آینده می‌تواند به درمان بیماران هموفیلی A و افراد مبتلا به سایر بیماری‌های مزمن مربوط به نارسائی پروتئین و خون در بدن انسان کمک کند.»

در این روش با استفاده از یک نوع ویروس با نام علمی (AAV8) عناصر لازم به کبد افراد بیمار منتقل می‌شود. دلیل انتخاب این ویروس این است که احتمال ایجاد عفونت توسط آن در بدن انسان بسیار ضعیف است.

این ویروس از جمله مواردی است که به هنگام ورود به بدن انسان معمولا سلول‌های کبد را هدف می‌گیرد ولی باعث بروز بیماری نمی‌شود و در ترکیب ژنتیک و دی‌ان‌ای انسان نیز تغییری ایجاد نمی‌کند.

در این آزمایش‌های بالینی پژوهشگران از این طریق حدود سه تا ۱۲ درصد فاکتور انعقادی IX موجود در کبد بیماران را افزایش دادند. به گفته آنها حتی افزایش یک درصدی میزان این عنصر در بدن بیماران هموفیلی می‌تواند سلامتی آنها را به شکل چشمگیری بهبود بخشیده و از خونریزی‌های شدید جلوگیری کند.  

رادیو فردا